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Le 14 mars, Madrigal Pharmaceuticals annonçait l’approbation du resmetirom, sous le nom de marque Rezdiffra®, en tant que premier médicament contre la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH ou NASH), plus communément appelée la maladie du foie gras. Une excellente nouvelle pour de nombreux patients, puisque la maladie touche près de 10 % des personnes dans les pays développés et 25 à 30 % aux États-Unis. Désignée par le régulateur américain comme « thérapie de rupture », le produit a bénéficié d’une autorisation accélérée pour les patients adultes non cirrhotiques présentant une fibrose hépatique modérée à avancée, correspondant aux stades F2 à F3 de la fibrose. Le traitement vise ainsi à éviter l’aggravation de la maladie et son évolution vers une cirrhose. Les résultats de l’essai clinique de phase III MAESTRO mettent en évidence une résolution de leur NASH ou une amélioration de leur fibrose pour 50 % des patients traités quotidiennement avec 100 mg de resmetirom, au bout de 52 semaines. Si les premières conclusions sont prometteuses, le maintien de l’autorisation est néanmoins conditionné à la vérification du bénéfice clinique dans la poursuite des essais. Ce traitement, un agoniste THR-B oral à prise unique quotidienne, pourra être administré uniquement aux patients adultes, et devra être prescrit en complément d’un régime alimentaire et d’exercice physique.
Le Directeur général de la société biopharmaceutique, Bill Sibol, a déclaré : « La NASH avec fibrose hépatique modérée à avancée est une maladie hépatique grave et progressive qui, jusqu’à présent, n’avait pas de traitement approuvé par la FDA. L’approbation accélérée de Rezdiffra® est l’aboutissement de plus de 15 années de recherche de notre fondateur, le Dr. Becky Taub et d’une petite équipe de R&D qui a relevé l’un des plus grands défis du développement de médicaments. Il s’agit d’un moment historique pour le domaine et il représente le meilleur de ce dont notre industrie est capable. Nous sommes impatients de fournir le Rezdiffra® aux patients qui en ont besoin ». En effet, plusieurs Biotechs et acteurs majeurs de l’industrie pharmaceutique se sont essayés à l’exercice, sans succès.
La société Madrigal Pharmaceuticals précise que la thérapie devrait être disponible pour les patients américains en avril et sera distribuée par un réseau limité de pharmacies spécialisées. Les yeux sont désormais rivés vers l’Agence Européenne du Médicament (EMA) qui pourrait bien approuver prochainement le traitement pour un usage en Europe.
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